Spotkanie komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) – najważniejsze informacje

Pozytywne opinie

Hemofilia B 
CHMP zalecił przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATMP) Hemgenix* (etranakogen dezaparwowek), pierwszej terapii genowej stosowanej w leczeniu ciężkiej i średnio ciężkiej hemofilii B. Hemgenix otrzymał wsparcie w ramach programu EMA PRIority MEdicines (PRIME), który zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.

Rak wątrobowokomórkowy
Komitet przyjął pozytywną opinię dotyczącą preparatu Imjudo (tremelimumab), który ma być stosowany w skojarzeniu z produktem Imfinzi (durwalumab) w leczeniu osób dorosłych z rakiem wątrobowokomórkowym, rodzajem raka wątroby.

NDRP
Komitet przyjął pozytywną opinię dla preparatu Tremelimumab AstraZeneca (tremelimumab) do leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca z przerzutami w skojarzeniu z produktem Imfinzi (durvalumab) i chemioterapią opartą na związkach platyny.

Choroba Pompego
CHMP wydał pozytywną opinię dotyczącą preparatu Pombiliti* (cypaglukozydaza alfa) do leczenia choroby spichrzeniowej glikogenu typu II, znanej również jako choroba Pompego. Jest to rzadka, często śmiertelna choroba genetyczna, która powoduje osłabienie mięśni i niewydolność serca z powodu glikogenu, który gromadzi się w komórkach ciała i nerwach.

Stwardnienie rozsiane 
Pozytywną opinię uzyskał lek generyczny Dimethyl fumarate Accord (fumaran dimetylu) do leczenia stwardnienia rozsianego, przewlekłej choroby atakującej ośrodkowy układ nerwowy. Fumaran dimetylu Accord jest wskazany w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 13 lat i starszych.

Czytaj także: Krajowa Sieć Onkologiczna – projekt ustawy 

Negatywna opinia dla jednego nowego leku

CHMP zalecił odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Omblastys w leczeniu nerwiaka zarodkowego, rzadkiego rodzaju nowotworu.

Zalecenia dotyczące rozszerzenia wskazania terapeutycznego

Komitet zalecił 12 rozszerzeń wskazań dla leków, które są już dopuszczone do obrotu w UE: Adcirca, Dupixent, Edistride, Enhertu, Fintepla, Forxiga, Hemlibra, Imfinzi (obejmuje dwa nowe wskazania), Kerendia, Spikevax i Triumeq.

Wycofanie wniosków na dopuszczenie do obrotu

Wniosek o dopuszczenie do obrotu produktu Imbarkyd* został wycofany. Ten lek był przeznaczony do leczenia przewlekłej choroby nerek spowodowanej zespołem Alporta u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych.

Wycofano wniosek o rozszerzenie wskazania terapeutycznego dla preparatu Olumiant w leczeniu COVID-19.

Czytaj także: Trastuzumab derukstekan – EMA zaleca rozszerzenie wskazań terapeutycznych 

Źródło: EMA