ZOLGENSMA – Śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby

Firma Novartis w porozumieniu z Europejską Agencją Leków i Urzędem Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych przekazała następujące informacje:

• U pacjentów leczonych onasemnogenem abeparwowek zgłaszano śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby.
• Należy monitorować czynność wątroby przed leczeniem i w regularnych odstępach przez co najmniej 3 miesiące po infuzji.
• Należy niezwłocznie ocenić stan pacjentów, u których doszło do pogorszenia wyników badań czynności wątroby i (lub) wystąpiły przedmiotowe lub podmiotowe objawy ostrego przebiegu choroby.
• Jeśli u pacjentów nie wystąpi wystarczająca odpowiedź na kortykosteroidy, należy skonsultować się z gastroenterologiem lub hepatologiem dziecięcym i rozważyć dostosowanie schematu leczenia kortykosteroidami.
• Nie należy zmniejszać dawki kortykosteroidów do czasu, gdy wyniki badań czynności wątroby będą w normie (prawidłowy wynik badania fizykalnego, stężenie bilirubiny całkowitej oraz aktywność AlAT i AspAT poniżej 2 × GGN).
• Należy poinformować opiekunów o poważnym ryzyku uszkodzenia wątroby i potrzebie okresowej kontroli czynności wątroby.

Czytaj także: Stanowisko Janssen Polska w sprawie braku zmian w programie lekowym B.56 

Dodatkowe informacje dotyczące bezpieczeństwa

Komunikat firmy Novartis informuje, że hepatotoksyczność zgłaszana po zastosowaniu onasemnogenu abeparwowek często objawia się nieprawidłową czynnością wątroby w postaci zwiększonej aktywności transaminaz (AspAT, AlAT), zgłaszano jednak występowanie ostrego ciężkiego uszkodzenia wątroby lub ostrej niewydolności wątroby, w tym przypadków śmiertelnych.

Profilaktyka 

W przekazanej informacji możemy przeczytać, że mechanizm leżący u podstaw tych zaburzeń ma prawdopodobnie związek z wrodzoną i (lub) nabytą odpowiedzią immunologiczną na wektor. Dlatego zaleca się profilaktyczne stosowanie kortykosteroidów oraz monitorowanie czynności wątroby przed podaniem leku i regularnie przez co najmniej 3 miesiące po infuzji onasemnogenu abeparwowek. Postępowanie to obejmuje cotygodniowe monitorowanie czynności wątroby w pierwszym miesiącu po infuzji i przez cały czas stopniowego zmniejszania dawki kortykosteroidu, następnie co dwa tygodnie przez kolejny miesiąc, a w pozostałym okresie – w zależności od wskazań klinicznych.

Pacjenci z objawami zaburzeniami czynności wątroby